FDA предоставило ускоренное разрешение на применение naxitamab-gqgk для детей в возрасте 1 года и старше и взрослых с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой высокого риска в кости или костном мозге, по словам производителя препарата.
Накситамаб-gqgk (Danyelza, Y-mAbs Therapuetics) — гуманизированное моноклональное антитело, нацеленное на ганглиозид GD2, — показано для использования в сочетании с гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором для пациентов, у которых достигнут частичный или незначительный ответ или стабильное заболевание с предварительное лечение.
FDA предоставило ускоренное одобрение на основе общей скорости ответа и продолжительности ответа, наблюдаемых при терапии в двух исследованиях пациентов с высоким риском, рецидивами или рефрактерной нейробластомой.
Накситамаб-gqgk также оказался хорошо переносимым, при этом несколько пациентов прекратили лечение из-за побочных эффектов. Наиболее частыми нежелательными явлениями, связанными с лечением, были реакции, связанные с инфузией, боль, тахикардия, рвота, кашель, тошнота, диарея, снижение аппетита, гипертония, усталость, многоформная эритема, периферическая нейропатия, крапивница, гипертермия, головная боль, отек, беспокойство, локализованные отек и раздражительность.
«Мы считаем, что Danyelza в сочетании с GM-CSF — очень необходимое лечение для пациентов с рецидивирующей / рефрактерной нейробластомой высокого риска в кости или костном мозге, у которых исторически не было одобренных методов лечения» , — сказал Клаус Моллер, генеральный директор Y- mAbs, говорится в опубликованном компанией пресс-релизе. «Это одобрение первого [заявки на получение лицензии на биологические препараты] Y-mAb представляет собой ключевой шаг на пути к нашей миссии — стать мировым лидером в разработке более совершенных и безопасных онкологических продуктов на основе антител, удовлетворяющих неудовлетворенные потребности педиатрии и взрослых».
Naxitamab-gqgk будет проходить дальнейшую оценку в рамках требуемого FDA постмаркетингового исследования. В текущем исследовании 201 планируется включить не менее 80 пациентов для оценки ЧОО в качестве первичной конечной точки и продолжительности ответа, а также ВБП и ОВ в качестве вторичных конечных точек.