Если не раньше, то, безусловно, с тех пор, как в Германии были одобрены первые вакцины с матричной РНК (мРНК) для борьбы с вирусом SARS-CoV2, мРНК стала признанным термином даже за пределами научных кругов. Менее известно то, что мРНК можно использовать для производства гораздо большего, чем просто вакцины. Около 50 различных процедур для лечения заболеваний, в том числе рака, уже проходят клинические испытания. Ученые из фармацевтической компании AstraZeneca при поддержке нейтронных исследователей из Forschungszentrum Jülich обнаружили, как можно улучшить подкожное введение мРНК. Цель состоит в том, чтобы хронически больные пациенты могли самостоятельно принимать лекарство на регулярной основе.
мРНК служит в наших клетках схемой для производства белковых молекул. Следовательно, препараты мРНК могут создавать белки непосредственно в организме пациента, нацеленные на то место, где они необходимы. Помимо рака, потенциально поддаются лечению многие другие заболевания: например, гемофилию, при которой нарушается образование фактора свертывания крови, можно лечить, применяя программу для этого самого фактора. После сердечного приступа или инсульта введение мРНК может способствовать образованию белков, которые позволяют новым кровеносным сосудам расти.
По сравнению с современными терапевтическими средствами производство мРНК происходит быстрее и гибче, поскольку мРНК может быть легко произведена и процесс не зависит от последовательности мРНК. Кроме того, технология позволяет быстро разрабатывать персонализированные лекарственные препараты, а белки могут вырабатываться в организме в течение длительного периода времени и с изменениями, которые иначе трудно достичь.
мРНК быстро разрушается в организме повсеместно распространенными ферментами. Важно предотвратить это до того, как мРНК достигнет клеток, в которых происходит синтез белка. Кроме того, необходимо убедиться, что мессенджер достигает нужных ячеек и в достаточном количестве. Несмотря на то, что существуют процедуры, в которых вводится «голая» мРНК, использование безопасной упаковки и какой-то «адресной метки» намного эффективнее.
Примером усовершенствованной системы упаковки являются так называемые липидные наночастицы (LNP), крошечные пузырьки, состоящие из смеси жироподобных веществ. Каждый из них выполняет определенную задачу, например, стабилизирует конструкцию или доставляет ее в клетку.
При внутривенном или внутримышечном введении LNP уже в достаточной степени выполняют свои задачи, но при подкожном введении LNP вызывают значительное воспаление. Подкожное введение будет иметь важное значение для того, чтобы пациенты могли вводить себе лекарство, как пациенты с диабетом делают инъекции инсулина. Это дает большое преимущество, особенно при хронических заболеваниях, требующих регулярного приема лекарств.