Международное сотрудничество между больницей Грейт-Ормонд-стрит, Институтом детского здоровья UCL GOS и Гарвардской медицинской школой показало, что положительные эффекты генной терапии можно увидеть спустя десятилетия после того, как трансплантированные стволовые клетки крови были очищены организмом.
Команда исследователей наблюдала за пятью пациентами, которые были успешно излечены от SCID-X1 с помощью генной терапии в GOSH. В течение 3-18 лет кровь пациентов регулярно анализировалась, чтобы определить, какие типы клеток и химические биомаркеры присутствуют в их крови. Результаты показали, что даже несмотря на то, что стволовые клетки, трансплантированные в рамках генной терапии, были очищены пациентами, важнейшие скорректированные иммунные клетки, называемые Т-клетками, все еще формировались.
Генная терапия работает, сначала удаляя некоторые кроветворные стволовые клетки пациентов, которые создают все типы крови и иммунных клеток. Затем вирусный вектор используется для доставки новой копии дефектного гена в ДНК клеток пациентов в лаборатории. Эти скорректированные стволовые клетки затем возвращаются пациентам в так называемой «аутологичной трансплантации», где они продолжают производить постоянный запас здоровых иммунных клеток, способных бороться с инфекцией.
В генной терапии SCID-X1 скорректированные стволовые клетки в конечном итоге были выведены организмом, но пациенты остались излеченными. Эта группа исследователей предположила, что «лекарство» заключалось в том, что организм все еще был способен непрерывно производить вновь созданные Т-клетки — важную часть иммунной системы организма.
Они использовали самую современную технологию отслеживания генов и многочисленные тесты, чтобы получить беспрецедентные подробности о Т-клетках у пациентов с SCID-X1 через десятилетия после генной терапии.
Команда считает, что эта генная терапия создала идеальные условия для тимуса человека (части тела, где развиваются Т-клетки), чтобы обеспечить долгосрочное хранилище правильного типа клеток-предшественников, которые могут формировать новые Т-клетки. Дальнейшее исследование того, как это происходит и как это может быть использовано, может иметь решающее значение для разработки подходов к генной терапии следующего поколения и иммунотерапии рака.