Новая терапия предлагает помощь при настолько редком и сложном заболевании, что его акроним трудно произнести. Для младенцев, которым не повезло родиться с этим заболеванием легких, исход обычно фатален.
Заболевание называется «дисплазия альвеолярных капилляров с смещением легочных вен» (ACDMPV). Исследования показывают, что болезнь связана с мутациями в гене FOXF1. По данным Национальной организации по редким заболеваниям, во всем мире медицинские эксперты задокументировали около 200 случаев, но неизвестное количество младенцев могло умереть, не диагностировав это заболевание.
Заболевание вызвано генетическими вариациями, которые препятствуют правильному формированию кровеносных сосудов в легких. В течение нескольких дней или недель после рождения младенцы становятся синими из-за недостатка кислорода, в то время как кровяное давление в легких резко возрастает. Те немногие, кто выживает, делают это, получая чрезвычайно редкие трансплантаты легкого размером с младенец.
В настоящее время исследование, проведенное экспертами из Cincinnati Children’s и Университета Цинциннати, сообщает о том, что мышей (с мутацией FOXF1, идентичной человеческим пациентам с ACDMPV) выживают дольше с этим смертельным заболеванием за счет использования высокотехнологичных наночастиц для доставки гена STAT3 в легкие. стимулировать рост кровеносных сосудов. STAT3 является ключевой мишенью для FOXF1, и его доставка может корректировать сосудистую недостаточность у мышей ACDMPV. Подробности были опубликованы онлайн 11 июня 2021 года в журнале Circulation .
Соавторы говорят, что если эти результаты могут быть сопоставлены в исследованиях на людях в ближайшие годы, этот успех может ускорить темпы развития других методов лечения на основе наночастиц для широкого спектра состояний.
«Носители наночастиц показали минимальную токсичность и ускорили разработку новых методов лечения рака человека, диабета и хронических воспалительных заболеваний. Мы разработали уникальную систему доставки наночастиц, которая может доставлять гены, способные стимулировать рост микрососудов в легком новорожденного», — сказал он. — говорит старший автор исследования Влад Калиниченко, доктор медицинских наук, член Центра регенеративной медицины легких и Перинатального института Детского центра Цинциннати. «Это исследование показывает, что одной инъекции наночастиц с вектором гена STAT3 было достаточно для увеличения плотности альвеолярных капилляров, предотвращения чрезмерно высокого кровяного давления и значительного улучшения выживаемости».
Без лечения около 70% мышей, рожденных с ACDMPV, умирают в течение 28 дней после рождения. Новое лечение снизило этот уровень смертности до 35%, говорит первый автор исследования Фэй Сун, доктор философии, член Центра регенеративной медицины легких в Цинциннати.
Генная терапия, но не редактирование генов
В отличие от методов лечения замещения генов, которые могут привести к необратимым изменениям в организме, этот подход с использованием наночастиц включает материалы, которые не остаются в организме дольше семи дней. И все же у изучаемых мышей одного лечения в начале после рождения было достаточно, чтобы отвлечь целый поток проблем, возникающих в дальнейшем, которые возникают при ACDMPV.